Orphanet ofrece un inventario de medicamentos para una enfermedad rara en particular o para un grupo de enfermedades raras en todas las etapas de su desarrollo. Esto incluye todas las sustancias que han obtenido la designación huérfana para enfermedades consideradas raras en Europa o en los Estados Unidos, independientemente de que después hayan obtenido o no la autorización de comercialización.

La base de datos de Orphanet también incluye medicamentos sin designación huérfana, siempre y cuando cuenten con una autorización de comercialización con indicación específica para una enfermedad rara.

Además, se incluyen algunos medicamentos que están siendo probados en un ensayo clínico sobre una enfermedad rara, pero no tienen ninguna situación reglamentaria.

Búsqueda por enfermedad: Introduzca el nombre de la enfermedad de interés para acceder a la lista de productos médicos para dicha enfermedad. Los nombres de las sustancias se presentan en inglés.

Búsqueda por principio activo/nombre comercial: Busque el medicamento de su interés por su nombre comercial (marca) o el nombre de la sustancia incluyendo DCI (Denominaciones Comunes Internacionales), nombres químicos, códigos de la sustancia o nombres comunes. Los nombres de las sustancias se presentan en inglés.

La designación huérfana es un procedimiento legal que permite la designación de una sustancia medicinal con potencial terapéutico para una enfermedad rara antes de su primera administración en humanos o durante su desarrollo clínico.

La indicación terapéutica exacta se define en el momento de la autorización de comercialización. Este procedimiento ha sido establecido en Europa por el Reglamento sobre medicamentos huérfanos (EC) Nº 141/2000 y, en los Estados Unidos, por la Ley de medicamentos huérfanos «Orphan Drug Act ».

A través de Orphadata puede acceder a conjuntos de datos relacionados de Orphanet en formato agregado después de la firma de un Acuerdo de transferencia de datos/ Contrato de servicio.